希少疾患を中心に、「バイオ医薬品のJCR」として急成長を続ける、
JCRファーマ株式会社を、シリーズで徹底分析します。
今回は、シリーズ②「JCRファーマの歴史・技術・ビジネスモデル」です。
JCRファーマがどんな技術を開発してきて、どんなビジネスを展開しているのか、分かりやすく教えて！
結論から言うと、独創的な基盤技術をもとに、バイオ医薬品の「高い新薬開発力」と「高い生産力」を持っているよ！
まずは、「JCRファーマ 研究開発の歴史」からひも解きます！
JCRファーマの歴史と技術
創業
創業は1975年です。日本ケミカルリサーチ株式会社として誕生しました。
創業当初は、タンパク質の高度な精製技術に強みを持ち、ヒトの尿などの生体由来原料から「ウロキナーゼ」などを製造していました。
その後、2014年に、JCRファーマ株式会社へ商号変更しました。
最近、会社名がJCRファーマになったんだね！
そうだね！
当初は、生体由来製品の製造に注力していたけど、
その後、大きく分けて3つの技術を確立してきたよ！
これだけ見てもよく分からない。。。
順にわかりやすく解説するね！
まずは「遺伝子組換え医薬品開発技術」から！
遺伝子組換え医薬品開発技術
一つ目のJCRファーマの主要技術は「遺伝子組換え医薬品開発技術」です。
2000年代になると、JCRファーマは、遺伝子組換え医薬品開発に乗り出しました。
2010年には、国産初のバイオシミラー「エリスロポエチンBS」の開発に成功しました。
そもそも、バイオシミラーって何？
バイオ医薬品の特許が切れた後に発売される、「後発のバイオ医薬品」のことだよ！
ジェネリックと違って、バイオシミラーは構造が複雑だから、先発品との同一性を示すのが難しいんだね。。。
開発難易度が高くて、先発品との同等性・同質性を示すために、新薬と同じくらい多くの試験が行われるよ！
JCRファーマは、この難易度の高い「国産初のバイオシミラー」の開発に成功したんだ！
そうだね！
その後、2つの革新的な技術を確立したよ！
高発現技術「J-Mig System®」
一つ目の遺伝子組換え医薬品開発技術は、高発現技術「J-Mig System®」です。
細胞に導入した目的遺伝子を選択的に強く増幅させ、遺伝子組み換えタンパク質を効率よく発現させます。
効率よく発現？
そう！目的のバイオ医薬品を効率よく作る技術だよ！
そもそも、バイオ医薬品の多くは、タンパク質に糖鎖が結合した「糖タンパク質」の構造になっているんだ！
糖タンパク質は、どうやって作るの？
遺伝子を細胞に導入して、目的の糖タンパク質を作るよ！
JCRファーマは、効率よく糖タンパク質を作るために、細胞に組み込んだDNAを増幅するシステム「J-Mig System®」を開発したんだ！
高発現技術「J-Mig System®」についてはわかったけど、
糖鎖修飾技術 「J-Glyco S/M®」って何？
糖鎖修飾技術 「J-Glyco S/M®」
一つ目の遺伝子組換え医薬品開発技術は、糖鎖修飾技術 「J-Glyco S/M®」です。
つまり、目的の糖鎖構造を精密につくる技術です。
糖鎖の部分って、つくるの難しいの？
そうそう！
糖鎖の部分については、遺伝子による制御が効かないから、不均一な構造になりやすいって言われているんだ。。。
「J-Glyco S/M®」は具体的にどんな技術なの？
マンノースやシアル酸と呼ばれる糖を、高度に修飾する技術だよ！
なるほど！
こんな感じで、JCRファーマは、バイオシミラーの製造によって、バイオ医薬品製造の技術とノウハウを蓄積していったんだね！
細胞治療・再生医療技術
二つ目のJCRファーマの主要技術は「細胞治療・再生医療技術」です。
JCRファーマは、遺伝子組換え医薬品開発技術だけでなく「細胞治療・再生医療技術」にも注力しています。
2015年には、日本初の他家由来再生医療等製品「テムセル®HS注」の開発に成功しました。
そもそも、他家由来再生医療等製品って何？
他人の細胞を使った再生医薬品のことだよ！
具体的には、健康な人の骨髄液から、細胞を分離・培養して、その細胞を薬として利用したんだ！
JCRファーマの細胞培養技術を活かしたんだね！
組織ターゲティング技術（BBB通過技術）
三つ目のJCRファーマの主要技術は「組織ターゲティング技術」です。
近年、JCRファーマの最も注目されている技術として、BBB通過技術「J-Brain Cargo®」が挙げられます。
2021年3月には、このBBB通過技術を適用した、ムコ多糖症 II 型治療剤「イズカーゴ」の開発に成功しました。
そもそも、BBBって何？
脳のバリア機能のことだよ！
「血液脳関門（BBB）」と呼ばれていて、血管と脳との物質の移動を制限しているんだ！
血流を巡っている薬が脳に届かないんだね。。。
どうやって、BBBを通過するの？
「脳が血中の鉄分を取り込む特性」を利用したよ！
薬を鉄分にカモフラージュしたんだね！
この技術を、他の中枢神経疾患への適応も進めているとしているよ！
この技術を使うことで、従来は脳へ届けることが困難だった薬を届けることが出来たら、革新的な治療薬が誕生しそうだね！
続いて、JCRファーマのビジネスモデルを解説します！
JCRファーマのビジネスモデル
JCRファーマは、どのようなビジネスモデルで収益をあげているのでしょうか？
事業戦略を2つに分類しました。
順にわかりやすく解説します！
希少疾患を中心としたバイオ医薬品の製品化
一つ目のビジネスモデルは「希少疾患を中心としたバイオ医薬品の製品化」です。
JCRファーマは、患者数の少ない希少疾患を中心に、アンメット・メディカルニーズ（いまだ満たされていない医療上の需要）に応える製品を展開しています。
そもそも、希少疾患って何？
患者数が少ない疾患のことだよ！
日本では、患者数が5万人未満の疾患を希少疾患と呼んでいるよ！
何で、希少疾患に注力しているの？
大手が参入していない「ニッチな分野」で勝負を挑んでいるからだよ！
大手製薬企業では、患者数が少ない希少疾患の治療薬では、稼げないとして、積極的な研究開発をしていないんだ。。。
JCRファーマは’少数精鋭’の強みを生かして、希少疾患の分野で、革新的な新薬を開発しているんだね！
そうだね！
新薬開発を進めるとともに、それに関連するバイオ技術にどんどん磨きをかけているよ！
蓄積した独創的技術のライセンスアウト
二つ目のビジネスモデルは「蓄積した独創的技術のライセンスアウト」です。
JCRファーマは、前章で解説した独創的な技術を、国内外の大手製薬企業に提供することで、契約金収入を得ています。
実際に、2021年3月期の全売上に占める契約金収入の割合は、20%を超えました。（参考：JCRファーマ）
契約金で結構 稼いでいるんだね！
JCRファーマはあくまで、ターゲットを希少疾患にして、そこで培った独創的な技術をライセンスアウトしているよ！
競争が激しく資金力が必要でリスクが高い疾患には、あえて注力していないんだ！
「希少疾患の新薬開発」→「関連技術の向上」→「ライセンスアウト」→「研究開発の資金にあてる」
という良い循環が出来上がっているね！
まとめ
以上をまとめると、
・JCRファーマの技術は、主に「遺伝子組換え医薬品開発技術」「細胞治療・再生医療技術」「組織ターゲティング技術」からなる。
・JCRファーマのビジネスモデルは、主に「希少疾患を中心としたバイオ医薬品の製品化」「蓄積した独創的技術のライセンスアウト」からなる。
これからどんどん成長する予感がする！
JCRファーマの将来性はどうなの？
次回詳しく解説するね！
コメント