【JCRファーマ】武田と’脳に届く薬’で提携（製薬ニュース解説 第34号）

そうだね！
今回、開発している薬にも使われているよ！

製薬企業ではたらく研究者の視点から、順にわかりやすく解説していきます！

酵素の働きが弱いことによって、「ムコ多糖」と呼ばれる物質が分解されずに細胞内にたまってしまい、様々な臓器に障害が出る病気だよ。。

「イズロン酸-2-スルファターゼ」と呼ばれる酵素の働きが弱いことによって、酵素が分解するはずのムコ多糖が溜まってしまう病気だね。。
脳内でムコ多糖が溜まって、認知機能障害が起こることも多いんだ。。。

不足している酵素を補充する酵素補充療法が一般的な治療法だよ！
だけど、血液脳関門と呼ばれる脳のバリア機能によって、脳に酵素が届かず、中枢神経の症状には無効だったんだ。。

そうそう！
「患者さんの体内で不足している酵素（イズロン酸-2-スルファターゼ）」と「脳へ届ける’運び屋’の抗体（抗トランスフェリン受容体抗体）」を組み合わせた薬だよ！

脳内で直接効くから、従来は効果が期待できなかった中枢神経症状の改善が期待できるよ！

日本では3月に承認されて、「イズカーゴ」という名で発売されているよ！

JCRファーマの技術を順に解説していきます！

簡単に言うと「脳のバリア機能」のことだよ！

脳は重要な臓器だから、有害物質から守るために、血管側と脳側で異物が行き来できないようになっているんだ！

脳が’鉄分を取り込む特性’を利用した技術だよ！

簡単に言うと、「J-Brain Cargo」の正体は’抗体’なんだ！

「トランスフェリン受容体」と呼ばれる鉄分を取り込む役割を担うタンパク質に結合するよ！

トランスフェリン受容体に結合した「J-Brain Cargo」はそのまま脳に取り込まれるよ！

この技術を使うことで、実際に血液脳関門を通過したことが確認できたよ！